Суд обязал Депздрав Москвы обеспечить тандемной терапией ребенка со СМА

О том, что семье удалось выиграть суд, Vademecum рассказала мать ребенка со СМА. По ее словам, обеспечивать девочку Спинразой в ДЗМ пока отказываются, ссылаясь на недоказанность эффективности применения Золгенсмы в комбинации с патогенетическими препаратами. Врачи ДЗМ настаивают на необходимости проведения дополнительного обследования ребенка врачебной комиссией, на основании которого они примут решение о целесообразности обеспечения ребенка Спинразой.

Vademecum направил запрос в ДЗМ. 

В феврале 2022 года в фонд «Круг добра» стали поступать запросы от родителей детей со СМА, в которых они просили перевести их детей, получивших терапию Золгенсмой, снова на препараты Спинраза и Эврисди. В удовлетворении просьб фонд отказывал, также ссылаясь на недоказанную безопасность и эффективность таких комбинаций.

В апреле 2022 года появились первые результаты исследования RESPOND. Его с 2020 года проводит разработчик Спинразы – компания Biogen. Согласно предварительным результатам КИ, применение Спинразы после Золгенсмы безопасно. В КИ приняли участие пять мальчиков и четыре девочки со СМА. За ними наблюдали в среднем 64 дня с максимальным периодом наблюдения до шести месяцев. Все дети, кроме одного, имели две копии гена SMN2. Они получили Золгенсму в возрасте 2,7 месяца и начали лечение Спинразой в возрасте 16,4 месяца. В КИ включались дети, не продемонстрировавшие оптимального ответа на терапию Золгенсмой. В ходе КИ один ребенок покинул его по желанию законного представителя.

Данные о безопасности показали нежелательные явления легкой и средней степени тяжести у шести детей (67%). Чаще всего сообщалось об инфекциях (44,4%) и рвоте (22,2%). У двух детей наблюдались серьезные нежелательные явления (инфекции), которые были успешно вылечены и не помешали дальнейшему приему Спинразы. Как отмечают исследователи, ни одно нежелательное явление не было связано с применением препарата с МНН нусинерсен.

В настоящее время планируется изменить дизайн КИ – расширить исследование путем включения в него до 60 детей со СМА от 3 месяцев до 3 лет, ответ которых на терапию Золгенсмой не был оптимальным.

Минздрав РФ зарегистрировал препарат Золгенсма в начале декабря 2021 года.Стоимость одной упаковки (содержит от двух до девяти флаконов) для «Круга добра» составляет 110 млн рублей. До регистрации препарата в России фонд закупал его как незарегистрированный (с августа 2021 года).