Школьница со СМА в Башкирии осталась без препарата рисдиплам, который необходимо принимать ежедневно

Ярослава Дремина, 12-летняя школьница со СМА из башкирского города Мелеуз, осталась без сверхдорогого препарата рисдиплам, требующего ежедневного приема. Состояние ребенка ухудшается, сообщила мама девочки Мария Дремина.

«Препарата нет с 4 февраля», – рассказала она «Милосердию.ru». По ее словам, в конце января, когда предыдущий флакон с лекарством заканчивался, она обратилась к врачам, но узнала, что рисдиплам для ее дочери еще не поступил. «Врач говорит, препарата нет, но на днях будет. Это длится 12 дней», – пояснила женщина. Она рассказала, что пыталась связаться с сотрудником республиканского минздрава, ответственным за взаимодействие с фондом «Круг добра», но по указанному номеру никто не берет трубку.

По словам Марии Дреминой, ее дочь получает рисдиплам с конца 2020 года – сперва по программе раннего доступа, затем при помощи «Круга добра». «Лекарство работает, я увидела это на своем ребенке. Она стала сильнее, выносливее. Но когда прекратили прием, на 9 день я увидела откаты. Я боюсь, сможем ли мы восстановиться», – подчеркнула она.

«Уже сегодня семья Ярославы Дреминой получит препарат для продолжения терапии. О том, что клиника в башкирском Мелеузе перестала выдавать девочке препарат, мы узнали от местной пациентской организации» – сообщили 16 февраля «Милосердию.ru» в БФ «Круг добра».

«Перерывы в терапии в таких случаях недопустимы. Сотрудники Фонда «Круг добра» оперативно связались с региональным органом здравоохранения Башкортостана и предложили перераспределить лекарства из запасов, поставленных Фондом «Круг добра» в регион в прошлом году. Вчера заявку на перераспределение утвердило Министерство здравоохранения России. Сегодня ребенок получит лекарство и возобновит лечение», – пояснили представители фонда. По их словам, запасы региона будут в скором времени пополнены из закупок 2022-го года.

«Мы знаем о ситуации. Лекарство для Ярославы и некоторых других пациентов по нашей заявке в регион еще не поступило. В республике есть Рисдиплам, закупленный для других детей и имеющийся в остатке, сегодня мы получили разрешение фонда «Круг добра» на его распределение, так что проблема будет решена в ближайшее время, она находится на контроле», – сообщили в пресс-службе минздрава Башкортостана.

Такие ситуации возникают крайне редко, рассказала «Милосердию.ru» представитель БФ «Семьи СМА» Оксана Дучевич.

По ее словам, в большинстве регионов подобных проблем нет. По поступающим сведениям, причиной задержек в выдаче рисдиплама чаще всего становятся логистические проблемы внутри региона (препарат есть, но пациент не может его получить), ошибки при выписке рецептов, или несвоевременная подача регионами заявок, в том числе на следующий календарный год.

Клинические исследования опасности перерыва в терапии рисдипламом не проводились, сообщила эксперт. Однако, известные случаи показывают, что при этом возможны значительные ухудшения – пациент теряет навыки и достижения, полученные за время приема препарата. Его состояние откатывается к начальной точке, и получается, что деньги, израсходованные на лечение, были потрачены зря.

Трудно оценить перспективы восстановления пациента после возобновления приема, отмечает Оксана Дучевич. Известны взрослые пациенты со СМА, у которых после перерыва утраченные функции так и не восстановились. Многое может зависеть и от длительности перерыва в приеме лекарства, и от состояния, возраста, индивидуальных особенностей больного.

«Ребенок не получал лекарства 12 дней – это целый флакон, на него были отпущены деньги, и теперь девочка не может начать его пить в двойном количестве, чтобы наверстать упущенное, – подчеркнула представитель фонда. – И в Башкортостане это не первая история с таким существенным перерывом. Важно понять, куда в таких случаях уходит лекарство».

Запись Школьница со СМА в Башкирии осталась без препарата рисдиплам, который необходимо принимать ежедневно впервые появилась Милосердие.ru.