Препарат от редких форм мышечной дистрофии испытали в Белгороде

Препарат для лечения мышечной дистрофии успешно испытан в Белгороде командой исследователей НИИ фармакологии живых систем НИУ «БелГУ». Об этом «Известиям» рассказали в пресс-службе Минобрнауки РФ.

Ученые нашли способ борьбы с редким типом мышечных дистрофий — дисферлинопатиями. Заболевание встречается у семи младенцев из миллиона, однако оно очень опасно, ведь проявляется незаметно. Постановка диагноза становится практически невозможной. Болезнь вызывает мышечную слабость и атрофию различных групп мышц. Нередко приводит к полной инвалидизации.

«Наша научная группа участвует в изучении препарата на основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а также избавиться от недостатков аналога, связанных с противопоказаниями к применению препарата», — рассказал руководитель работ.

Исследования препарата проводились на мышах, у которых наблюдался дефицит дисферлина — белка, который необходим для восстановления мембраны, обволакивающей мышечные волокна.

Ранее 5-tv.ru рассказывал о том, какие болезни вызывают сладости.