«Круг добра»: помощь детям с орфанными заболеваниями
Минздрав России предлагает наделить фонд "Круг добра" правом формирования резерва лекарств, необходимых для лечения детей с орфанными (редкими) заболеваниями, в регионах или на базе федеральных учреждений. Это поможет обеспечить быстрый доступ к необходимым препаратам и снизить время ожидания лечения для пациентов. Новое заболевание, первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ), было включено в перечень помощи Фонда «Круг добра».
По информации врачей, заболевание является показанием к трансплантации гематопоэтических стволовых клеток. При этом если операция проводится в остром периоде, шансы на ее успешное проведение невысоки. До недавнего времени консервативных патогенетических методов лечения ГЛГ не существовало. Как рассказала профессор ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева Анна Щербина, в 2020 году были проведены регистрационные, а в 2022-м – ретроспективные исследования препарата «эмапалумаб». Данный препарат не зарегистрирован в России, однако, по словавм фонда, где активно практикуют его, уже доказал свою эффективность. В связи с этим попечительский совет «Круга добра» утвердил эмапалумаб к внесению в перечень лекарственных препаратов фонда для его закупки, отмечает издание ТАСС.
«На данный момент повышенное внимание к орфанным заболеваниям позволит еще на ранних стадиях обеспечивать лечением пациентов. Фонд станет еще более эффективным инструментом для сохранения жизни и здоровья детей с тяжелыми заболеваниями», - отмечает эксперт из Среднерусского института управления – филиал РАНХиГС Сергей Федотов.