В Пермском крае дети со спинально-мышечной атрофией начали получать жизненно важные лекарства за счёт бюджета

В сентябре двое детей из Пермского края получили первые инъекции препарата «Спинраза» за счёт бюджета. Это лекарство помогает бороться со смертельно опасным заболеванием — спинальной мышечной атрофией (СМА). В Пермском крае живут минимум 16 детей с этим диагнозом, и всем им необходимо лечение. Стоимость одного укола препарата — более 7 миллионов рублей.

Введение этого дорогостоящего лекарства происходит под наблюдением сразу нескольких обученных процедуре докторов: специалистов по ультразвуковой диагностике, невролога и нейрохирурга. Пациенты получают лекарство в виде инъекции в спинномозговой канал под местной анестезией. В первый год терапии требуется сделать 6 уколов «Спинразы», в последующие годы — по 3. Терапия является пожизненной.

Первые инъекции были сделаны подопечным фонда «Дедморозим» специалистами Краевой детской больницы в Перми. Оба ребёнка после процедуры чувствуют себя хорошо и сейчас находятся дома. Ещё одна девочка, Ева Вихарева из Перми, ждёт введения «Спинразы» в начале октября. До конца года этих трёх детей ждёт ещё несколько инъекций.

Долгое время СМА считалась неизлечимым заболеванием, но сейчас это не так. Детям со спинальной мышечной атрофией необходимо лечение, и все они имеют законное право получать «Спинразу» за счёт бюджета как препарат, необходимый им по жизненным показаниям, — поясняет координатор проекта «Больше жизни» Мария Баженова. — На сопровождении фонда «Дедморозим» находятся 10 детей, больных спинальной мышечной атрофией. Такие дети нуждаются в паллиативной помощи: сопровождении врача, психолога и специалиста по социальной работе, Благодаря сотням неравнодушных людей «Дедморозим» закупает для этих детей дорогостоящее оборудование и расходные материалы, которые помогают ребятам дышать.

Учитывая практику и опыт других родителей в защите интересов своих детей, в настоящее время специалисты Службы качества жизни фонда «Дедморозим» консультируют родителей ещё нескольких детей со спинальной мышечной атрофией о порядке получения заключения врачебной комиссии, порядке обращения в органы власти и суд, если родителями будет получен отказ обеспечить ребёнка «Спинразой».

• Спинальная мышечная атрофия — это редкое генетическое заболевание, до некоторых пор считавшиеся неизлечимым. Без терапии у детей возникает дыхательная недостаточность, необратимые изменения в суставах и мышцах, трудности с глотанием. Дети, рождённые со СМА первого типа, редко доживают до двух лет и часто умирают от удушья. В настоящий момент в России «Спираза» — это единственный зарегистрированный препарат, дающий очевидный положительный эффект для больных СМА.
• «Спинраза» закупается за счёт бюджета в единичных регионах страны, хотя препарат зарегистрирован в России и назначен детям врачами. Даже после петиций, публикаций в СМИ, публичных обращений к чиновникам родителей, поддержки некоммерческими организациями и сотен репостов в социальных сетях дети не получают лечение. В настоящий момент из 10 подопечных «Дедморозим» только 4 получили решение суда, которое обязывает региональный минздрав обеспечить их «Спинразой». Добиваться инъекций родители детей начали сразу после регистрации препарата в России. Сначала в местных поликлиниках, затем — в кабинетах министерства здравоохранения и суде.