«Генериум» зарегистрировал биоаналог галсульфазы для терапии мукополисахаридоза VI типа
В госреестре сообщается, что дозировки и лекарственная форма Реадели полностью совпадают с зарегистрированными для Наглазима. Биоаналог будет поставляться в форме концентрата для приготовления для инфузий с дозировкой 1 мг/мл во флаконах по 5 мл. Производство Реадели полностью локализовано на собственных предприятиях «Генериума» во Владимирской области.
Как пояснили в компании, при мукополисахаридозе VI типа или синдроме Марото-Лами – редком наследственном заболевании из группы лизосомных болезней накопления – у пациента наблюдается дефицит природного фермента, отвечающего за расщепление мукополисахаридов. Эти углеводные молекулы накапливаются в тканях и вызывают комплекс симптомов: отставание в росте, огрубение черт лица, поражение органов слуха и зрения, деформация грудной клетки и суставов, увеличение печени и селезенки, поражение сердца. Постепенно заболевание приводит к сердечно-сосудистой и дыхательной недостаточности. Галсульфаза представляет собой рекомбинатную форму натурального фермента и позволяет расщеплять мукополисахариды.
Клинические исследования «Генериум» проводил с 2022 года. Тогда компания получила разрешение на I фазу. В 2023 и 2024 годах регулятор одобрил и два международные многоцентровые исследования III фазы.
Галсульфаза входит в перечень ЖНВЛП. После расширения программы «Семь нозологий» до «12 ВЗН» в 2018 году и погружения в нее мукополисахаридоза VI типа препарат начал централизованно закупаться федцентром Минздрава. Предельная отпускная цена оригинального Наглазима установлена в 84,6 тысячи рублей. За 2024 год препарат был закуплен ФЦПиЛО на общую сумму свыше 2,2 млрд рублей. В 2023 году на эти же цели было направлено немногим меньше 2 млрд рублей.
В ноябре 2025 года госфонд «Круг добра», занимающийся поддержкой детей с орфанными заболеваниями, поделился итогами встреч с представителями фармкомпаний, в том числе BioMarin. Как отметили в фонде, с поставками препаратов производителя в Россию сложилась «крайне непростая ситуация». После реорганизации глобальной структуры компании и закрытия ее российского офиса в прошлом году BioMarin начала работы на отечественном рынке через посредников. Сейчас «Круг добра» фиксирует серьезные проблемы в обеспечении подопечных, которые зависят от препаратов производства BioMarin, в некоторых случаях речь идет о прерывании терапии.